Asset Publisher Asset Publisher

Đối với trường hợp suy tuỷ xương mức độ nặng không đủ điều kiện ghép tế bào gốc, người bệnh vẫn có cơ hội điều trị ức chế miễn dịch với tỉ lệ đáp ứng cao và đáp ứng sớm.

Tại Viện Huyết học – Truyền máu Trung ương, anh N.H.K (25 tuổi) phát hiện bệnh suy tuỷ xương cách đây 3 năm. Anh K. phải truyền máu và tiểu cầu hàng tuần.

Sau đó, anh đã quyết định điều trị suy tủy xương bằng phác đồ ATG ngựa phối hợp Cyclosporin A và Eltrombopag. Khi quyết định điều trị sớm, người bệnh đã giảm được thời gian truyền máu và chế phẩm. Trong quá trình điều trị, anh K. có nguy cơ nhiễm khuẩn và phải dự phòng chống nấm, điều trị tăng huyết áp.

Ngay sau tháng đầu tiên, kết quả xét nghiệm cho thấy người bệnh đã có đáp ứng điều trị. Hiện nay, anh đã dừng thuốc và sức khoẻ ổn định. Thực tế cho thấy, sau khi đáp ứng điều trị 1 năm, nhiều người bệnh có thể dừng thuốc.

Suy tuỷ xương là một bệnh lý của tế bào gốc sinh máu, gây ra bởi sự giảm sinh máu ở tuỷ xương, do tổn thương tế bào gốc và vi môi trường sinh máu của tuỷ xương. Hậu quả là giảm 3 dòng tế bào máu (hồng cầu, bạch cầu, tiểu cầu).

Theo Viện Huyết học – Truyền máu Trung ương, suy tuỷ xương là bệnh máu lành tính nhưng có thể xảy ra những biến chứng nặng, thậm chí nguy hiểm đến tính mạng nếu như không được điều trị kịp thời.

Phác đồ ATG ngựa (hATG) phối hợp Cyclosporin A (CSA) là phác đồ ức chế miễn dịch tiêu chuẩn điều trị cho người bệnh suy tuỷ xương mức độ nặng và không đủ điều kiện ghép. Nghiên cứu năm 2017 của Viện sức khoẻ Hoa Kỳ (NIH) cho thấy việc thêm Eltrombopag (ELT) vào phác đồ hATG phối hợp CSA giúp tăng tỉ lệ đáp ứng tới 94% tại thời điểm 6 tháng, tỉ lệ sống 2 năm là 97%.

Nghiên cứu được thực hiện tại Viện Huyết học – Truyền máu Trung ương giai đoạn 2020 – 2023 nhằm mô tả kết quả bước đầu điều trị suy tủy xương bằng phác đồ ATG ngựa phối hợp Cyclosporin A và Eltrombopag.

Trong nghiên cứu này, 24 bệnh nhân suy tủy xương không đủ điều kiện ghép tế bào gốc được điều trị bằng phác đồ ATG ngựa phối hợp CSA và Eltrombopag. Tại thời điểm chẩn đoán, các bệnh nhân có chỉ số tế bào máu rất thấp, hầu hết đều truyền máu và tiểu cầu.

Kết quả cho thấy tỉ lệ đáp ứng điều trị về huyết học tăng dần theo thời gian. Sau 3 tháng, 66,7% người bệnh có đáp ứng với điều trị; tỉ lệ này ở 6 tháng là 70,8%. Thời gian trung bình xuất hiện đáp ứng với điều trị là 3,3 tháng. Tại thời điểm 6 tháng sau điều trị, nhóm người bệnh có phục hồi tế bào máu thì tuỷ xương cũng phục hồi rất tốt. Tỉ lệ sống sau 2 năm điều trị đạt 83,6%.

Đối với phác đồ này, người bệnh có thể gặp một số tác dụng phụ là dị ứng (biểu hiện mẩn ngứa, nổi ban đỏ), tăng huyết áp, tổn thương gan thận, rối loạn điện giải. Các tác dụng phụ chủ yếu ở mức độ nhẹ và trung bình.

Những kết quả nghiên cứu ban đầu cho thấy với phác đồ điều trị ATG ngựa phối hợp CSA và Eltrombopag, người bệnh có tỉ lệ đáp ứng cao và đáp ứng sớm. Đây có thể xem là cơ hội điều trị hiệu quả cho người bệnh suy tủy xương.

Theo các bác sĩ khoa Bệnh máu lành tính, Viện Huyết học – Truyền máu Trung ương, suy tuỷ xương là một tình trạng bệnh lý được đặc trưng bởi sự giảm sản hoặc bất sản tế bào tủy, dẫn đến giảm một, hai hoặc ba dòng máu ngoại vi.

Bệnh suy tủy xương được Paul Ehrlich mô tả đầu tiên vào năm 1888 ở một bệnh nhân nữ trẻ có sốt, thiếu máu nặng đã tử vong vì thiếu máu. Các xét nghiệm máu cho thấy bệnh nhân giảm hồng cầu và bạch cầu hạt trầm trọng. Việc khám nghiệm tử thi cho thấy tủy xương rất nhiều mỡ và rất nghèo tế bào và căn nguyên của bệnh vẫn chưa hề được biết đến.

Tỷ lệ mắc giữa nam và nữ là tương đương nhau. Bệnh có thể gặp ở mọi lứa tuổi. Theo các nghiên cứu trên thế giới, bệnh thường gặp ở hai nhóm tuổi: từ 15 đến dưới 30 tuổi và trên 60 tuổi. Bệnh gặp ở cả nam và nữ.

Suy tuỷ xương được gây nên do sự giảm sinh các tế bào máu, chính vì vậy dẫn đến các triệu chứng lâm sàng:

•           Thiếu máu là triệu chứng phổ biến nhất, thường là thiếu máu mạn tính. Biểu hiện của thiếu máu: hoa mắt, chóng mặt khi thay đổi tư thế, da xanh xao, nhợt nhạt, hồi hộp đánh trống ngực, mệt mỏi, khó thở đặc biệt khi hoạt động gắng sức như leo cầu thang.

•           Xuất huyết (chảy máu): Biểu hiện đa dạng như xuất huyết dưới da thành các chấm, nốt, mảng, đám; chảy máu niêm mạc như chảy máu mũi, chảy máu chân răng, chảy máu niêm mạc miệng, chảy máu nội tạng, xuất huyết tiêu hoá, xuất huyết não (hiếm gặp).

•           Nhiễm trùng: thường là nhiễm trùng cơ hội do giảm nặng số lượng bạch cầu hạt trung tính, biểu hiện sốt, ho, viêm phổi, nhiễm khuẩn đường tiêu hoá, tiết niệu, nhiễm khuẩn huyết.

•           Gan, lách, hạch không to.

Trước những năm 80, bệnh suy tủy xương có tỷ lệ tử vong cao, tiên lượng nặng. Trong nhiều năm gần đây, việc điều trị suy tủy xương có nhiều tiến bộ. Nhiều bệnh nhân đã được kéo dài cuộc sống trên 5 năm và có một số bệnh nhân phục hồi hoàn toàn. Suy tủy xương là một bệnh cơ chế bệnh sinh chưa rõ ràng, do vậy còn có nhiều phương pháp điều trị khác nhau.

Phòng Truyền thông Y tế

Anh Nguyễn Tuấn